Neurofibromatoses et Recklinghausen

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Le Koselugo est autorisé dans l’UE chez les enfants NF1 !

Qui ? L’Association Neurofibromatoses et Recklinghausen (ARN), reconnue d’utilité publique, rassemble et représente les malades et familles que les multiples neurofibromatoses (NF) accablent : maladie de Von Recklinghausen (NF1), NF2, schwannomatose, Syndrome de Légius et neurofibromatoses segmentaires. La neurofibromatose ou maladie de Von Recklinghausen est de type génétique, rare, qui prédispose au développement de tumeurs du système nerveux. Elle se manifeste par des taches couleur café sur la peau ou des tumeurs le long des nerfs. Elle ne connaît aucun traitement. Près de 25 000 personnes sont aujourd’hui atteintes de neurofibromatose en France.

Que fait-elle ? D’abord, elle écoute. Les malades et leurs proches. Puis elle oriente vers des équipes médicales, informe des derniers développements de la recherche qu’elle soutient – travaux et financement de projets –, diffuse de l’information, récolte des fonds.

Quelle nouveauté ? Le traitement par le Koselugo est désormais autorisé dans l’Union européenne pour les neurofibromes plexiformes chez les enfants atteints d’une NF1. « L’essai clinique de phase 2 a montré que le Koselugo (selumetinib) réduisait le volume de la tumeur, diminuait la douleur et améliorait la qualité de vie. Il s’agit du premier traitement autorisé dans l’UE pour traiter cette maladie génétique », indique l’association sur son site. « Le Koselugo d’AstraZeneca et MSD a obtenu une autorisation conditionnelle dans l’UE pour traiter les neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les patients NF1 âgés de 3 ans et plus. » C’est la première approbation d’un médicament pour la NF1 dans l’UE. Elle fait suite à la recommandation positive du Comité pour les médicaments à l’usage humain de l’Agence européenne de médecine en avril 2021.

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